Больница Сант Жуан де Деу в Esplugues de Llobregat (Барселона) успешно вылечила 6-летнего пациента с лейкемией благодаря инновационной генетической терапии, известной как CAR-T 19 и разработанной Novartis, и все это было оплачено Национальной системой здравоохранения (SNS), сообщает ABC.
Больница является первым педиатрическим центром в Испании, получившим разрешение на проведение такой терапии.
CAR-T 19 — это метод лечения, основанный на использовании собственных клеток пациента для разрушения лейкемических клеток.
CAR-T-клеточная терапия (Chimeric Antigen Receptor T-Cell, или T-клетки с химерным антигенным рецептором) заключается в извлечении T-лимфоцитов из организма пациента (клеток, относящихся к иммунной системе) посредством афереза — технологии, которая позволяет разделить кровь на компоненты и получить определенное количество лимфоцитов.
Затем проводится их модификация, чтобы они могли распознавать и атаковать опухолевые клетки, и они вводятся обратно в организм пациента, чтобы после их перепрограммирования они распознавали, атаковали и разрушали раковые клетки.
Альваро, который живет в Аликанте, страдал от острого лимфобластного лейкоза — самого распространенного рака среди детей, который встречается у 3-4 из каждых 100 000 детей. После двух рецидивов и трансплантации костного мозга болезнь все еще была активной и не реагировала на обычное лечение. По этой причине он был направлен в Сан-Хуан-де-Деу, и там он получил новую терапию.
Теперь, после хорошего ответа и все еще с регулярными проверками, Альваро начинает переворачивать страницу болезни. Впервые за 23 месяца «он может ходить в школу или на день рождения, заниматься внеурочной деятельностью, играть со своим братом и наслаждаться семьей», взволнованно прокомментировала мать пациента.
Помощь иммунной системе.
Лейкозы и лимфомы, возникающие вследствие патологического изменения или злокачественного перерождения B-лимфоцитов, имеют общий признак — они экспрессируют на своей поверхности белок или антиген под названием CD19. Когда развивается рак, лимфоциты не могут распознавать антиген и, вследствие этого, не могут атаковать и препятствовать размножению раковых клеток.
Благодаря генной инженерии можно перепрограммировать лимфоциты и ввести в них генную информацию, чтобы эти клетки экспрессировали на поверхности химерный рецептор, или CAR-T, который будет распознавать опухолевый антиген (CD19) и разрушать злокачественные клетки.
После процесса генетической модификации, который длится от двух до четырех недель, лимфоциты передаются обратно пациенту, и поэтому, если лечение сработает, они начинают уничтожать раковые клетки.
Если CAR–T в организме пациента сталкиваются с нормальной клеткой, то они просто проплывают мимо друг друга, если обнаруживают раковую клетку, то химерный антигенный рецептор опознает на ней специфический маркер, на который он был настроен при создании. Т-лимфоцит убивает раковую клетку и начинает очень активное деление. Из одной клетки, оснащённой CAR–T рецептором, получаются сотни и даже тысячи. Такое саморазмножающееся лекарство.
И пока в каких-то уголках организма будут находиться раковые клетки, CAR–T лимфоциты будут их уничтожать. Когда все раковые клетки будут уничтожены, CAR–T лимфоциты по большей части погибнут, некоторые останутся в костном мозге, чтобы в случае повторных рецидивов снова появиться, размножиться и уничтожить рак.
80% юных участников, которые не ответили на другие традиционные методы лечения, отреагировали на CAR-T 19, и у 62% из них наступила фаза ремиссии в первые три месяца после лечения.
«Почему не раньше?»
«Результаты впечатляющие», — подчеркивает руководитель отдела по лимфомам Сан-Хуан-де-Деу, Сюзанна Ривс, которая прокомментировала, что родители ее маленьких пациентов, которые успешно прошли тестирование CAR-T, часто спрашивают ее, почему это не сделали раньше.
В клинических испытаниях лечение Т-клетками не оставило признаков опухолей у 70–90% детей и взрослых с агрессивным раком крови, острым лимфоцитарным лейкозом (ОЛЛ). ОЛЛ почти всегда приводит к летальному исходу, и результаты, наблюдаемые при лечении Т-клетками CAR, не что иное, как впечатляющие.
«Мы осторожные оптимисты, но эти методы лечения могут в конечном итоге стать «революцией», — подчеркивает Ривс.
Дело Альваро выделяется как первое из педиатрических пациентов, которых лечат с помощью этой персонализированной методики, которая, как таковая, имеет очень высокую стоимость — около 320 000 евро, — и финансируется Министерством здравоохранения. Второй ребенок-пациент из Сант-Жуан-де-Ду вскоре получит переливание по той же методике.
Будущее за клеточной терапией?
